A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou, a 28 de fevereiro, uma nova terapia genética para a epidermólise bolhosa distrófica.

"É histórico, há anos que esperávamos por isto", diz ao El País Evanina Morcillo Makow, diretora da DEBRA Piel Mariposa, uma associação espanhola que apoia cerca de 500 doentes.

A epidermólise bolhosa distrófica é mais conhecida por pele de borboleta devido à fragilidade deste tecido nas pessoas com esta doença genética rara e grave que impede o organismo de sintetizar a proteína colagénio 7.

Sem esta substância, as duas camadas exteriores da pele - a epiderme e a derme - não conseguem manter-se unidas e a mais pequena fricção ou pancada provoca feridas dolorosas, que precisam de tratamento diário e podem permanecer abertas durante anos. Além disso, há também casos em que a doença afeta as mucosas internas do corpo, o que causa complicações nos órgãos.

O medicamento agora aprovado, Vyjuvek, mostra bons resultados em ensaios, já que permite que estas feridas abertas há anos possam sarar em menos de três meses.

Uma das vantagens é também a sua forma de aplicação, já que se trata de um gel que é aplicado gota a gota na pele, sem necessidade de mexer nas feridas.

Um estudo publicado na revista científica JAMA Dermatology destaca que o Vyjuvek é o medicamento mais caro alguma vez aprovado pela EMA e também pela FDA norte-americana, já que chega a custar 20 milhões de euros ao longo da vida de cada doente.

O valor elevado justifica-se pelo facto de ter de ser utilizado cronicamente pelo doente, com doses semanais que podem chegar aos 23 mil euros.