Numa mensagem na rede social Facebook, os pais da bebé Matilde, com três meses, referem que a filha vai ter alta hoje do hospital de Santa Maria, onde tem estado nas últimas semanas, deixando uma mensagem de agradecimento pela “preocupação e carinho”.

Na mesma publicação, os pais salientam que ainda não têm novidades sobre o medicamento Zolgensma, mas garantem que estão atentos ao processo.

Os pais da bebé Matilde recolheram donativos num valor superior a dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis, depois de o caso da bebé ter sido divulgado.

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação.

Caso a equipa médica da bebé Matilde formule um pedido de autorização especial para utilizar um medicamento que ainda não foi introduzido em Portugal, o Infarmed – Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde dará uma resposta num curto prazo, afirmou o presidente da entidade Rui Santos Ivo, no início do mês de julho.

O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.

O medicamento Zolgensma ainda só foi aprovado nos Estados Unidos. No mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraz, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.