São conhecidos, até ao momento, oito casos de bebés com Atrofia Muscular Espinhal. Segundo o Jornal de Notícias, todos eles já tiveram autorização para serem medicados com Zolgensma.

Esta quarta-feira, 12 de agosto, é a vez de Pedro, de seis meses, que está internado no Centro Universitário Hospitalar de Coimbra, receber o medicamento. Para já, o bebé é o último candidato para a toma do fármaco e vem juntar-se aos outros sete nomes já conhecidos: Matilde, Natália, Afonso, Duarte, Maitê, Lorena e Hailie.

A doença degenerativa neuromuscular rara, de origem genética, começou por ser tratada na maioria dos casos com Spinraza, um medicamento que ajuda a controlar os sintomas, sendo uma injeção na coluna que tem que ser administrada nos primeiros dois meses, quatro vezes, e depois de quatro em quatro meses, para o resto da vida.

No entanto, o medicamento inovador Zolgensma - aplicado na bebé Matilde e suportado pelo Serviço Nacional de Saúde português - é visto como "o mais perto de uma cura".

A questão da autorização de utilização excecional do medicamento foi suscitada com o caso da bebé Matilde, na altura com dois meses e meio, a quem foi diagnosticada aquela doença, numa altura em que o medicamento inovador só estava autorizado nos Estados Unidos da América e com um custo de dois milhões de euros.

O Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, para utilização do medicamento inovador no tratamento da atrofia muscular espinhal de duas crianças.

O Zolgensma, é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida "à raiz" da doença, que tem de ser administrado até aos dois anos de idade. Trata-se do medicamento mais caro do mundo em 2019.

A Atrofia Muscular Espinhal afeta cerca de 10 mil pessoas anualmente, se não for tratada até aos dois anos, pode ser mortal.