A experiência foi feita na segunda-feira na Califórnia, nos Estados Unidos, num doente com 44 anos, que recebeu milhares de milhões de cópias de um gene corretivo e uma ferramenta genética para cortar o seu material genético num ponto exato.

O homem padece de uma doença metabólica chamada Síndrome de Hunter, caracterizada pela falta de uma enzima que controla determinados hidratos de carbono que se acumulam nas células e causam lesões no organismo.

Dentro de um mês, a equipa de investigadores saberá se a experiência está a resultar ou não. Ao fim de três meses, haverá conclusões definitivas.

Se o teste for bem-sucedido, poderá dar um novo impulso à terapia genética.

Os cientistas têm editado genes com outros métodos, alterando células no laboratório que são depois implantadas nos doentes. Existem também terapias genéticas que não implicam a edição de ADN.

Estes métodos terapêuticos, contudo, servem para poucas doenças, alguns dão resultados que não são fiáveis, outros originam um novo gene, como se de uma peça sobressalente se tratasse, mas não permitem controlar a sua posição na sequência genética, podendo causar anomalias como o cancro.

A metodologia da equipa científica na Califórnia permitiu 'cortar' e 'abrir' o ADN, inserir um gene e fechar novamente o ADN.

A terapia inclui um novo gene e duas 'nucleases de dedo de zinco', uma classe de proteínas de ligação de ADN.

As instruções genéticas para cada um destes três elementos foram colocadas num vírus modificado, para que este não provocasse infeção. Milhares de milhões de células foram injetadas no doente.

As instruções 'viajaram' para o fígado, onde as células as usaram para produzir nucleases de dedo de zinco e preparar o gene corretivo.

As proteínas 'cortam' o ADN, permitindo que o novo gene entre na sequência genética. O novo gene direciona as células para produzirem a enzima de que o doente carece.

"Uma reparação invisível", segundo Sandy Macrae, presidente da empresa que está a testar a técnica em duas doenças metabólicas e na hemofilia.

A técnica pode apresentar, no entanto, um risco: é que não há maneira de apagar um erro genético que a edição possa eventualmente causar.

Além disso, não irá reparar as lesões de que o doente sofre, apenas poderá evitar que tenha de receber tratamentos enzimáticos semanais, que são caros e não previnem danos no cérebro.

Estudos de segurança que irão ser feitos vão envolver um máximo de 30 adultos, mas a intenção dos investigadores é usar o método para tratar crianças antes de as lesões aparecerem.

Os doentes com Síndrome de Hunter podem ter infeções nos ouvidos, perda de audição, problemas respiratórios e cardíacos, na pele e nos olhos, nos ossos e nas articulações e nos intestinos.