O hospital diz que o medicamento "sugere um benefício clínico acrescido". Dadas as vantagens do fármaco, perfil de segurança e importância da urgência da toma, "foi desencadeado um processo institucional" para "agilizar o acesso" ao medicamento, disse a diretora do departamento de pediatria do Hospital de Santa Maria, em Lisboa.

A neuropediatra Teresa Moreno disse que as duas crianças estão bem. Explicando que o medicamento não é uma cura completa.

Recorde-se que no início de julho, o Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria para a utilização do Zolgensma no tratamento da atrofia espinhal muscular tipo I de duas crianças. A bebé Matilde, que esteve internada durante algumas semanas no hospital de Santa Maria, teve alta a 18 de julho.

A história desta criança ficou conhecida depois de os pais organizarem uma recolha donativos na internet. A angariação recolheu um valor superior a dois milhões de euros — o custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis.

O Zolgensma é uma injeção de dose única apresentada como terapia genética à raiz da doença que afeta as bebés Matilde e Natália e a sua autorização excecional de utilização hospitalar em Portugal não implica custos para os doentes.

No mercado português já existe, devidamente aprovado, um outro medicamento (spinraz), que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.

O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.