Em Portugal existem três medicamentos moduladores aprovados pela Autoridade Nacional do Medicamento (Infarmed) para a fibrose quística, uma doença crónica, hereditária, causada por alterações no gene CFTR. Porém, há outro medicamento, o Kaftrio, que já demonstrou ser eficaz, mas que está em fase de aprovação final pelo Infarmed.

O Kaftrio passou a ser conhecido em Portugal depois do apelo desesperado lançado pela jovem Constança Bradell, que sofria de fibrose quística e morreu no domingo aos 24 anos, para que fosse aprovado.

Hoje, numa resposta à agência Lusa, o Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte, que integra o Hospital Santa Maria, onde a jovem era seguida, afirmou que “não acrescentará nesta altura qualquer dado publicamente, em respeito pela dor da família”, a quem apresenta “sentidas condolências” e disponibiliza “todo o apoio necessário”.

Em declarações à Lusa, Pilar Azevedo salientou que estes medicamentos moduladores são “uma grande esperança” para os doentes que deixam de ter sintomas e para os médicos que os acompanham.

O que acontece nesta doença é que existe uma proteína que não funciona bem ou que não funciona mesmo. Então, descobriu-se um conjunto de medicamentos que são capazes pôr essa proteína funcionar bem ou, pelo menos, melhor.

Para a pneumologista, estes fármacos são “uma revolução” porque podem fazer com que, “tudo aquilo que são as alterações da doença, não se manifestem”.

Dentro deste grupo de fármacos, estão surgir medicamentos mais aperfeiçoados, sendo o último o Kaftrio, o que consegue chegar “a um número maior de doentes, tendo em conta as mutações, e que parece ser de facto o mais eficaz”.

Segundo a especialista, já existe um “número muito significativo” de doentes em tratamento com o Orkambi e com o Kalydeco, mas com este último são menos porque se dirige a mutações que são raras em Portugal.

“O Katfrio ainda está em fase de aprovação final pelo Infarmed e, como tal, os doentes que temos, e já são alguns, estão num regime de programa de acesso precoce, de utilização em situações excecionais”, adiantou.

De acordo com Pilar Azevedo, já se notam “benefícios bastante precisos” nos doentes em termos de qualidade de vida, como conseguirem ter “uma tolerância muito maior ao esforço”, muito menos necessidade de fazerem antibiótico, de serem internados, conseguem respirar melhor e até reduzir outras terapêuticas utilizadas na doença, que se pode manifestar de forma ligeira e a grave.

“Com o número de doentes que temos e com aquilo que estudámos nos ensaios clínicos, e com o registo do que acontece em todo o mundo, nós temos uma grande confiança nesta alternativa terapêutica”, vincou.

Em Portugal, estima-se que existam cerca de 400 doentes com fibrose quística, uma doença que afeta vários órgãos, mas sobretudo o pulmão.

“É uma doença que foi descrita pela primeira vez nos anos 30 do século passado e tinha uma esperança de vida muito curta. Com a evolução das alternativas terapêuticas, hoje em dia a fibrose quística é uma história de sucesso na Medicina”, disse Pilar Azevedo.

Criaram-se centros de referência com equipas multidisciplinares e isso modificou bastante o prognóstico destes doentes em Portugal, onde existe o rastreio neonatal desta doença, e além dos medicamentos modeladores há sempre a alternativa do transplante pulmonar.

“Neste momento, temos mais doentes adultos do que crianças”, disse a médica.

Pilar Azevedo quis deixar uma mensagem a todos os doentes, para que tenham “confiança em todas as equipas que os seguem”, que estão “muito empenhadas a fazer tudo” para que possam ter “uma vida o mais normal possível e uma sobrevida o mais longa possível”.

“Tenham confiança, cada caso é um caso (…) estão a surgir alternativas terapêuticas muito boas, próprias para cada situação e as equipas que os seguem nunca desistirão dos doentes e faremos tudo sempre para que em Portugal a fibrose quística seja tratada com a máxima qualidade possível”, declarou.